Puedes seguirnos en la aplicación sin censura Telegram

Caroline Chen de ProPublica ha escrito un artículo provocador que desafía la objetividad de la FDA en la aprobación de nuevos medicamentos. Titulado: “FDA reembolsa a la industria apresurando medicamentos riesgosos al mercado”, Chen sostiene que la agencia está en deuda con la industria biofarmacéutica, que paga las tres cuartas partes del presupuesto de la FDA utilizado para el proceso de revisión de medicamentos. Este es un número asombroso. ¿Hay alguna otra agencia federal apoyada en esta medida por la industria que regula? Dado este nivel de apoyo, se podría suponer que la FDA haría todo lo posible para satisfacer las necesidades de sus patrocinadores financieros.

¿Cómo llegamos al punto en que la industria privada brinda tanto apoyo a una agencia federal? En realidad, todo esto comenzó hace unos 25 años, cuando EE. UU. se enfrentaba a un «retraso de las drogas». Debido a la falta de recursos de la FDA, los medicamentos se aprobaban a un ritmo mucho más lento aquí que en Europa. Más de la mitad de todos los medicamentos aprobados en EE. UU. habían sido aprobados en Europa más de un año antes. Los pacientes, los grupos de defensa, las compañías farmacéuticas y los médicos estaban preocupados porque se les estaba negando a los estadounidenses importantes medicamentos nuevos.

Para resolver este problema, el Congreso promulgó la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) de 1992, un mecanismo mediante el cual se cobraban cargos a las compañías farmacéuticas por cada nueva solicitud de medicamento (NDA) presentada. Los ingresos, conocidos como «tarifas de usuario», se utilizaron para contratar a 600 nuevos revisores de medicamentos y personal de apoyo. A estos nuevos funcionarios médicos, químicos, farmacólogos y otros expertos se les encomendó la tarea de eliminar la acumulación de NDA en espera de aprobación. De hecho, uno de los años más grandes de aprobaciones de NDA ocurrió en 1996 cuando la FDA aprobó 56 nuevos productos, en gran parte como resultado de trabajar con este retraso.

Como concesión para aceptar estas “tarifas de usuario”, se prometió a la industria farmacéutica que la FDA reduciría los tiempos de revisión de las NDA a 12 meses para aquellas que se consideraban solicitudes “estándar” y a 6 meses para las solicitudes prioritarias que implicaban avances significativos sobre tratamientos existentes. Desde entonces, la Ley PDUFA se ha renovado repetidamente con la aprobación de PDUFA VI el año pasado. Y, como era de esperar, las «tarifas de usuario» han aumentado a lo largo de los años, de $208 000 por NDA en 1995 a la friolera de $2 421 495 para el año fiscal 2018. Tenga en cuenta que la industria no tenía exactamente otra opción en este asunto. PDUFA fue una decisión del Congreso para hacer que la industria farmacéutica pague por el trabajo que estaba generando en la FDA, el trabajo que se realiza para llevar nuevos medicamentos a los estadounidenses.

Uno podría pensar que, dada la dependencia de la FDA de las «tarifas de usuario», las aprobaciones de NDA serían un proceso de «sello de goma» que era simplemente una formalidad. Pero ese no es el caso. Como señala Chen, uno de cada cinco NDA fue rechazado por la FDA en 2017 y eso no incluye los medicamentos que se retiran en la última etapa de desarrollo porque no cumplen con los obstáculos establecidos por la FDA para justificar la aprobación. Esta tasa de fracaso no respalda las preocupaciones de Chen sobre el favoritismo de la industria por parte de la FDA.

Sin embargo, la preocupación de Chen sobre la rápida aprobación de medicamentos sobre la base de datos limitados o sobre la base de puntos finales sustitutos merece discusión. De hecho, es una preocupación que he compartido. Es importante que un fabricante de medicamentos demuestre los beneficios de su medicamento antes de lanzarlo al público. Sin embargo, también se debe reconocer que, en ocasiones, la FDA se encuentra a menudo en una posición difícil, tratando de equilibrar la necesidad de ver la verdadera eficacia de un medicamento cuando los pacientes y los médicos exigen acceso basado en datos limitados. Esto es especialmente cierto en el caso de enfermedades en las que no hay otras alternativas y en las que existe una necesidad imperiosa de tratamiento. Tal fue el caso con el ejemplo de Chen del medicamento para la distrofia muscular de Duchenne de Sarepta, Exondys 51, un medicamento que fue aprobado por la Dra. Janet Woodcock (directora del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA), a pesar de las objeciones de los revisores principales de la FDA. Pero esto tuvo poco que ver con el apoyo financiero de la industria a la FDA.

Fuente